為救一對兒女 父投身研製龐貝氏症罕病藥

約翰．克勞利(John Crowley)因為女兒梅根和兒子派翠克分別在15個月大和四個月大時，被診斷出罹患罕見疾病，並在多次經歷差點失去兒女的醫療情況後，毅然決定放下事業，成立罕病新藥開發公司安姆可斯療法公司(Amicus Therapeutics)，致力於尋找治療龐貝氏症(Pompe disease)的藥物，如今該藥物已獲得聯邦食品暨藥物管理局(FDA)批准。

龐貝氏症是一種罕見且致命的神經肌肉遺傳疾病，會導致患兒喪失肌肉功能，引發心臟肥大並伴有嚴重的呼吸困難。

華爾街日報(Wall Street Journal)記錄了克勞利早年針對第一款修復了他孩子心臟藥物的研究經歷；克勞利的努力不但被記者阿南德(Geeta Anand)撰寫成The Cure一書，更是吸引好萊塢製片，將他的故事翻拍成電影「愛的代價」(Extraordinary Measures)。

克勞利不但致力協助研發藥物來拯救他的子女，同時也致力幫助拯救生物科技公司；克勞利指出：「有大量的需求未被滿足，而這整個生態系統也沒有完善整合在一起。」

克勞利成功幫助研發出兩種藥物，來治療梅根、派翠克和其他療龐貝氏症患者；FDA在9月核准了第二種藥物。

克勞利將於3月接任生物技術創新組織(Biotechnology Innovation Organization，BIO)執行長；生物技術創新組織是一個強大的貿易組織，其成員多數是專注於健康的小型企業。

BIO董事會主席勒福(Ted Love)表示，克勞利因他生技公司執行長經歷以及他與立法者、高層和患者間的廣泛人脈關係而脫穎而出；他說：「克勞利是能幫助我們改變這行業情況的人。」

克勞利指出，治療和治癒疾病背後的科學，比以往都更有希望；但政治問題、監管要求、生物科技領域剝削性定價和中間商進一步增加成本等問題，都在阻礙更多的醫學進步。

克勞利表示，他將致力為病患發聲，為他們爭取所需藥物、降低自付費用以及其他政策，確保藥物的普遍性和可負擔性，並推動簡化藥品審核流程，敦促拜登政府修改「降低通膨法」(Inflation Reduction Act)中藥品價格控制的技術環節。