FDA核准亞葉酸治療自閉症 醫界：療效待證實

聯邦食品暨藥物管理局（FDA）22日核准葛蘭素史克藥廠（GlaxoSmithKline）生產的一款「亞葉酸」（leucovorin）作為自閉症的治療選項。醫界目前以藥品仿單標示外使用（Off-Label Use）方式將亞葉酸用於自閉症患者，但其療效未獲證實。

路透報導，FDA在「聯邦公報」（Federal Register）中指出，他們基於對40名「腦葉酸缺乏症」（cerebral folate deficiency）患者的治療成效進行評估。這種罕見的代謝疾病會引發一系列神經系統症狀，其中部分症狀也常見於自閉症患者。

葛蘭素史克藥廠自1997年起就已停止生產與銷售亞葉酸，但新藥查驗登記案（New Drug Application）仍予維持，意味該公司有責任申請新增藥物適應症。該公司表示，將依FDA要求提出申請，爭取將治療腦葉酸缺乏症納入藥品標示中。

路透整理有關亞葉酸之於自閉症治療的資訊如下：

什麼是亞葉酸

亞葉酸是葉酸的一種形式，屬於人體不可或缺的維生素B群。

FDA核准亞葉酸用於對抗特定抗癌藥物（如甲氨蝶呤）所造成的毒性反應，這些藥物會抑制葉酸合成。此外，亞葉酸也常被用來增強其他化療藥的療效，或治療特定型態的貧血。此藥可口服或靜脈注射。

根據FDA官網，目前有超過六家製藥公司生產亞葉酸。

葉酸有何重要性

葉酸有助於細胞生長及分裂，也支持免疫系統運作和健康紅血球生成。胎兒若在發育過程中葉酸攝取不足，可能導致神經管缺損等嚴重先天性缺陷。

為何考慮用亞葉酸治療

醫師目前正以藥品仿單標示外使用方式，將亞葉酸用於自閉症患者，也就是將原本核准用於其他疾病的藥物重新用於自閉症治療。

紐約州立大學南部醫學中心（SUNY Downstate Medical Center）等機構研究顯示，高達四分之三自閉症兒童帶有影響葉酸代謝的基因變異，或具有阻礙葉酸進入大腦的自體免疫異常。

不過自閉症科學基金會（Autism Science Foundation）在聲明中指出，有關亞葉酸治療自閉症的科學研究「仍屬早期階段，需有更多研究才能下定論」。

自閉症專家、賓州大學精神醫學教授曼德爾（David Mandell）告訴路透，亞葉酸或許確實能成為部分自閉症兒童的治療選項，「但目前證據仍極其薄弱」。