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幹細胞療法 治好一型糖尿病患 可望造福全美150萬患者

糖尿病患需要經常驗血,檢測體內的血糖水準。(歐新社)
糖尿病患需要經常驗血,檢測體內的血糖水準。(歐新社)

一名64歲前美國郵政員工薛爾頓(Brian Shelton)罹患第一型糖尿病,數年前被迫退休,在參與福泰製藥公司(Vertex Pharmaceuticals)由幹細胞開發的胰島素療法實驗後已經治好,創全球首例。該療法可望造福全美國150萬第一型糖尿病患者,但專家說先別太興奮,新療法只怕還要五年才能開發完妥。

紐約時報27日報導,薛爾頓的前妻辛蒂‧薛爾頓(Cindy Shelton)今年發現福泰製藥在徵人參與第一型糖尿病藥物臨床實驗;一名科學家矢言治好自己剛出生就有一型糖尿病的兒子,還有十多歲也一樣病發的女兒,數十年來致力於開發該療法。

薛爾頓6月29日接受第一劑細胞注射;細胞是由幹細胞培養出來,就好比能產生胰島素的胰臟細胞。現在他體內已能自動控制胰島素值及血糖值,薛爾頓表示,自己覺得好像再生,真是奇蹟。

專家對薛爾頓一型糖尿病治癒嘖嘖稱奇,但提醒不要太樂觀;藥物研發還在進行,可能還要耗時五年。目前有17名一型糖尿病重症患者參加實驗,但這項療法尚未打算用在治療更常見的第二型糖尿病。

福泰製藥的療法始於30年前,哈佛大學生物學家梅爾頓(Doug Melton)發現自己才六個月大的兒子山姆出現發顫、嘔吐及氣喘現象,病勢沉重,很多兒科醫生都不明原因;兒子被送到波士頓兒童醫院後才發現尿液裡滿是糖分,也就是糖尿病的症狀。

福泰製藥公司在波士頓的全球總部。(美聯社)
福泰製藥公司在波士頓的全球總部。(美聯社)

一型糖尿病是因人體免疫系統摧毀胰臟細胞而無法分泌胰島素所致,經常自13或14歲起發作;它跟更常見的二型糖尿病不一樣,除非病人快速接受胰島素注射,不然就會喪命;從沒有病人的病情能自動好轉。

巴特勒形容一型糖尿病很恐怖,病人也有失明之虞;糖尿病是美國人失明的頭號原因。

梅爾頓於是發願要治好一型糖尿病。因前總統布希2001年8月停止聯邦資金補助用到人類胚胎的一切研究,梅爾頓只能靠大學的慈善家私下提供的經費成立實驗室,20年間約有15人成功把幹細胞轉化成胰臟細胞,據估耗資5000萬元。

華盛頓大學糖尿病學專家赫許(Irl Hirsch)指出,學界數十年來一直追求類似治好薛爾頓這樣的成就;赫許並未參與福泰製藥的實驗,他表示想看成果;實驗成果尚未發表在經同儕審核的醫學期刊;赫許表示,希望療效能在很多患者身上一樣出現;他也打算了解是否有意料之外的副作用,還有細胞製劑療效是否能維持一生,抑或要補打針劑。

赫許推崇目前有患者治好已令人稱奇;洛杉磯加州大學糖尿病專家巴特勒(Peter Butler)也有類似看法;他表示,能讓患者取得天生沒有的胰臟細胞,而治好糖尿病,成就堪比100年前首度取得胰島素。

糖尿病 美國郵政 紐約時報

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