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「我不是藥神,但不能等孩子死去」 自製藥救子背後…

組織胺酸銅製備完成,徐偉將殘留的液體倒入培養皿做無菌檢驗。(取材自微信)
組織胺酸銅製備完成,徐偉將殘留的液體倒入培養皿做無菌檢驗。(取材自微信)

高中學歷父親「自製藥」救子引發話題,這位父親強調自己「不是藥神,但不能等孩子死去」。事件背後,是罕見病救治困局,也是無數罕見病家庭「就醫難」的縮影。

近期,高中學歷、沒有任何醫學背景的30歲父親徐偉,為救罹患罕見病的兒子而在家自製藥品的報導受到輿論關注,有人力挺發聲,也引來「製藥救子」合法性的質疑。在這場抵抗罕病的艱辛冒險旅程背後,是中國2000萬罕病群體長期面臨的用藥困境與辛酸。

徐偉的微博裡有許多父子互動的照片和視頻。(取材自微博)
徐偉的微博裡有許多父子互動的照片和視頻。(取材自微博)

徐偉年僅兩歲的二兒子洋洋剛出生半年,就被確診為ATP7A基因缺陷,Menkes綜合症。紅星新聞報導,這是一種由銅轉運蛋白ATP7A基因突變引起罕見先天性銅代謝異常疾病,嚴重影響正常發育,在新生兒中的發病率約為十萬分之一,尚無藥物能治癒。

面對用藥難、用藥貴的現實,救子心切的徐偉選擇了自己承擔製藥的責任。他自學基因編輯、自製藥用級化合物,並將家裡一間20平米的雜物間改造成封閉式實驗室,靠自己的力量配製出了組氨酸銅製劑。徐偉的父愛和無奈,牽動著許多人的心,也被質疑違法和忽略了製藥風險。

徐偉家由雜物間改造的實驗室。(取材自南方都市報)
徐偉家由雜物間改造的實驗室。(取材自南方都市報)

★自用藥 法律暫不罰

南方都市報報導,對如何看待「自製藥」救子問題,昆明市市場監督管理局工作人員表示,「『自製』屬於生產領域, 『藥品』 是給自己用,職責方面不太好監管」,但他們已關注到Menkes患者面臨的用藥困境。

知名公益律師趙良善表示,「藥品管理法」規定,生產藥品必須獲得藥品生產許可證,徐偉自製組氨酸銅、伊利司莫銅卻沒有對應證件,自然違法;但他製作的化合物並沒有流通,僅是自主研發自用,法律上暫時不會對這類行為做出懲處。

★自製藥 存安全隱患

徐偉單打獨鬥的製藥過程,在罕見病慈善組織「北京病痛挑戰公益基金會」首席醫學與創新官龍天偉看來,存在安全隱患,不能被鼓勵或大規模嘗試。

紅星新聞引述龍天偉表示,自製藥的研發環境質量是否達到相關標準難以把控,實驗室環境是否無菌也無法檢測;試驗前後是否有安全培訓、是否會產生有毒物質、發生爆炸等情況如何應對等,都必須考量。

北京協和醫院原藥劑科主任張繼春也表達了對徐偉自製藥品安全性的擔心,「作為靜脈注射劑生產都是非常嚴格的,加的助溶劑是否是藥用規格,加的量都有嚴格規定,自己製作藥品誰也不會表態可以用」。徐偉的嘗試可以理解,卻不合規。

★用藥難 陷雙重困境

徐偉救兒子的方式是否違法仍待釐清,但這個自救行為,使得罕見病患者用藥難、用藥貴的雙重困境,又再度被放在了聚光燈下。

龍天偉表示,類似徐偉這樣的罕見病家庭面臨最大困境是藥品無法保障,主要有兩大原因。一是罕見病用藥的前端研發資金存在缺口,二在於後端支付存在壓力。這使得大部分罕見病患者被迫依賴進口藥物。

據統計,中國罕見病群體的規模約2000萬,121項罕見病中僅有18項能在國內找到對應藥品。

即便所罹患的罕見病能夠找到相應的特效藥,由於仍有不少藥物未被納入醫保目錄,藥品高昂的售價也讓這些家庭望而卻步,難以維持長期足量和足療程的治療。報導指出,據統計,有的患者年治療費用高達近500萬元人民幣(約77.5萬美元),中位值為20萬元。

龍天偉說,類似徐偉兒子的罕見病家庭所面臨的無解課題,是在全球範圍內仍沒有相關的治療藥物,他們只能以做好患者的營養補充、保持心理健康以及身體鍛鍊,一定程度延長患者壽命的方式來自救。「徐偉這樣自己製藥救命的案例十分特別」。

至於如何破局,全國人大代表、四川大學華西醫院教授甘華田曾建議成立國家層面的罕見病診療中心,利用多學科診療的力量來提升罕見病診斷能力。官方也已在應對罕見病治療上構建更多元的創新體系,例如將罕見病治療急需藥物列入「臨床亟需藥品研發」等,提供罕見病家庭部分支撐。

徐偉自製給兒子的藥品。(取材自紅星新聞)
徐偉自製給兒子的藥品。(取材自紅星新聞)

●心酸父:希望孩子能多點時間

「我不知道他可以恢復到什麼樣的程度,但是希望兒子能給我多點時間,我有信心讓他一天比一天好。」徐偉說,想通過自己的故事告訴大家,罕見病的藥物並非遙不可及;至於來自各地的愛心捐款,將在用於孩子治療後,全部捐出用於Menkes治療的研究中。

★3歲內 死亡率接近99%

紅星新聞報導,徐偉表示,在孩子確診的那天,他就基本確定了走「自製藥」這條路。他說:「對於我這個做父親來說,也許我拯救不了他的生命,但是我不能讓他白來這世上一趟。」

徐偉的兒子是二胎,半歲時,徐偉發現兒子發育比同齡孩子遲緩,比如一直不會抬頭、吃手和翻身,但就醫查不出原因,做了全外顯子組測序,判斷是否由基因突變引發後,被確診為Menkes綜合症。

徐偉說:「像這樣的孩子一般都活不長,我們建了一個病友群,全國只有三、四十個患者。根據世界各地統計數據來看,3歲內的死亡率接近99%。國內沒有可治療的藥物,包括我製備的組氨酸銅也只是起到緩解作用,國外的組氨酸銅已經進入三期臨床試驗就快上市,但還沒有特效藥。」

無藥可治,徐偉帶著孩子的求醫之路「基本都是無用功」,讓他很受挫,「感覺這部分得病的孩子被社會遺忘了一樣,只能慢慢等著被淘汰」。他說,自己的個性比較固執,只要有一點辦法,哪怕很遙遠,「不試試怎麼會知道沒有希望呢?」

★1個月 看5、600篇論文

但家人對他的決定並不支持,覺得這個事情是不可能的,就算真的做了出來,也擔心「給孩子吃下去,安全嗎?」但徐偉並未因此放棄,2020年6月起,他利用時間每天上網查論文和資料,一個多月起碼看了五、六百篇論文,發現也不是一點辦法都沒有。

剛開始,徐偉根本看不懂都是英文的論文,他靠著在網上用機器一字一句的翻譯,其中涉及到很多的化學名詞,必須查了好多的名詞才能看懂,「那段日子過得黑白顛倒,每一天都很崩潰」。

★拿兔子做實驗 自己試藥

搞清楚製藥流程後,他找到了上海一個產業園區裡的一家公共實驗室並簽訂了合同,花1.4萬元就可以完成一次實驗。他根據國外論文中提到的方法買了原料送到這家實驗室,然後在2020年8月18日那天全程參與組氨酸銅的製備。結束後他把「藥」拿回了雲南,買了三隻小兔子做實驗,以身試藥沒異常,才給孩子注射。

用藥之後,徐偉說,每次注射後,孩子的血清和銅藍蛋白指標會恢復正常;但這病是基因缺陷的問題,單靠體外補充是無法使其均衡地到每個器官,比如孩子現在仍依賴尿管排便,和一年前的病狀沒有什麼差別。

徐偉只在上海的公共實驗室製了一次藥,因這個藥有效期只有56天,他大概一個半月就要去一次,再加上差旅費、實驗室的費用,每一個半月起碼花2萬元。重要的是這個藥不能根治孩子的病,他就把自己的雜物間改造成了封閉式的實驗室,買了器材和原料自己做。

有人問他為什麼不嘗試去國外治療或者聯繫藥物教授自製藥,徐偉說,他們還沒有這樣的經濟能力,而且「如果只是接受組氨酸銅的治療,這種化合物產生的結果我現在已經得到了,而且我也明確知道只能起到緩解的作用」。

今年7月,徐偉開始進一步做幹細胞實驗,現在已接近尾聲,下一步準備基因治療方面的研究,他覺得自己不懂的地方還很多,「希望有關專家能幫助我」。

「通過這一年多的時間,我認識到最重要的一點就是你自己得給自己希望,別人才會給你希望。」受到關注後的徐偉說,在看到大家提供的溫暖後,他想的是要怎樣去把這些溫暖和支持傳遞給其他患病的孩子和家庭。

「從精神上面說,我希望兒子的生命是有價值的」,徐偉說,兒子很堅強很勇敢,他很慶幸有這麼一個寶寶,如果沒有兒子的話,可能他也不會去做這些事情。

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