孤兒藥增多 去年新藥價揚35%

分析顯示，去年製藥業者在美國推出的新藥價格比2022年高出35%，這在一定程度上反映出該行業加強推出對肌肉萎縮症等罕見疾病的昂貴療法。

《路透》對47種藥物分析顯示，2023年新藥的年度定價中位數為30萬元，高於一年前的22.2萬元。根據《JAMA》發表的研究，2021年截至7月中旬首次上市的30種藥物的年度價格中位數為18萬元。

美國食品藥物管理局(FDA)在2023年和2022年批准的新產品中，有一半以上用於治療罕見疾病，影響的美國人不到20萬，其中一些預計不會成為暢銷產品。這個比率略高於前5年的49%。

臨床和經濟評論研究所(ICER)科學長奧倫多夫(Dan Ollendorf)表示，對於對患者具有療效的藥物，高價是合理的，但「價格不斷上漲，卻沒有任何明確的理由」。

他表示，許多罕見疾病和癌症藥物的定價並未考慮福祉，但缺乏替代品又為製造商提供了談判籌碼。

FDA去年批准了55種新藥，高於2022年的37種。該機構的生物部門批准了17種新產品，其中包括4種基因療法。

在分析的47種藥物中，持續服用藥物的最高價格為每年180萬元，即再生元(Regeneron)的Veopoz，用於治療CHAPLE病。CHAPLE病是一種遺傳性疾病，全世界只有不到100人被診斷出這種遺傳性疾病，其部分免疫系統變得過度活躍。

糖尿病藥物Brenzavvy的價格最低，僅576元，由TheracosBio與Cost Plus Drugs線上藥局合作銷售。

基因療法是一次性治療，價格帶從Vertex和CRISPR的鐮狀細胞疾病治療Casgevy的220萬元，到Sarepta的肌肉營養不良療法Elevydis的320萬元不等。

隨著專利到期，成本較低的學名藥緩解了處方藥價格漲幅。根據美國政府數據，截至12月的過去12個月，處方藥價格漲幅大致與3.3%的總體通膨率一致。