台健保署、食藥署協同加速新藥給付 肺動脈高壓治療與國際接軌

肺動脈高壓（Pulmonary Arterial Hypertension，PAH）是一種罕見但致命的疾病，過去常因診斷困難與治療資源有限，導致病患延誤治療，存活率不佳。然而，隨著新藥的研發、政策推動與國際交流，台灣對肺高壓的診斷與治療已有顯著成果，甚至還參與國際治療共識的撰寫。

為積極回應病患對創新藥物的殷切期盼，並提升醫療可近性，健保署自2024年1月起推動「平行送審」新措施。此項創新機制透過與食藥署建立更緊密的協同審查模式，讓新藥的藥品許可證申請與健保給付審查得以同步進行，大幅縮短新藥取得許可證之後，病友等待通過健保給付的時間。

在此項政策的積極推動下，一款針對肺動脈高血壓的長效型PDE5抑制劑藥物，成功在取得食藥署核發藥品許可證後六個月內通過健保給付，於6月1日正式給付上路，被視為罕病藥物給付的里程碑。此藥為國際指引建議的首選一線用藥，可與其他藥物聯合治療；如今正式納入健保給付後，台灣用藥更能跟國際接軌，實現了衛生福利部設定的目標，讓病友能夠獲得更好的治療。

世界衛生組織（WHO）將肺高壓分為5大分類，目前藥物主要核准用於治療第1類肺動脈高壓，少部分可用於第3類及第4類肺高壓。

肺動脈高壓確診後，多數的肺動脈高壓患者需要標靶治療；針對致病機轉，去促進肺血管平滑肌的血管舒張，以減緩疾病的進展或增進運動能力。現有健保給付治療肺動脈高壓目前有5種不同類別藥物：PDE5抑制劑、內皮素受體拮抗劑、可溶性鳥苷酸環化酶刺激劑、選擇性IP受體促進劑以及前列環素。除了臨床常用的PDE5抑制劑之外，其他藥物都需經事前審查核准後使用。

PDE5抑制劑，是透過抑制PDE5酶的活性來增加血管的舒張，進而減輕肺動脈的阻力與心臟的負荷，以改善症狀與疾病惡化。過去的PDE5藥物（sildenafil），一天需服用3次，服藥頻率高、易忘記規律服藥，導致病患服藥順從性低，對生活品質造成不便。而新納入健保給付的長效型PDE5抑制劑（tadalafil ）一天僅需服用一次，是一大突破。

成大醫院心衰竭暨肺高壓團隊召集人許志新表示，對於「平行送審」快速納保罕病藥，非常樂見其成，「有更多藥物選項，對醫療端和病患端都是一件好事。每天吃一次與吃三次的差別，對於病人的服藥順從性會有幫助。」

許志新指出，在台灣，每年新診斷的原發性PAH病患僅約10至15人，屬於典型的罕病。若包含其他病因引發的續發性肺動脈高壓，約為100至150人，過去認為PAH好發於年輕女性，但近年病患年齡逐漸上升，男女比例也趨近一致。他提醒，有「喘、咳、血、腫、暈」症狀的患者應及早就醫，特別是當肺壓升高與原發疾病不成比例時，應轉診至肺高壓中心進一步評估。

除了藥物治療之外，肺高壓的照護強調多團隊合作與衛教。成大醫院肺高壓團隊，成員涵括各次專科、藥劑師、營養師、個管師、社工師及加護單位等，確保病患在每一個治療階段都獲得支持，甚至還開發專屬App，出版肺高壓飲食食譜，成立病友會等。許志新強調，中心除提供24小時on call服務與數位平台遠距照護，也與國內外專家緊密合作，包括參與國際臨床試驗、共同研擬治療共識，「我們甚至接到來自國外的諮詢求助，討論特殊病患的治療策略。」

許志新分享，許多病患在接受規律治療與支持後，不僅病情改善，甚至能重返工作、恢復日常生活。更特別的是，許志新還鼓勵病友前往應徵成大醫院的行政職缺，有歷經流產與病危的媽媽、也有嚴重到走到廁所就會暈倒的年輕病患，經過團隊的積極治療與衛教，狀況改善後，現在都成了成大醫院的員工，更鼓勵了其他肺高壓病友；「他們工作能力都非常強，很高興與他們成為同仁。」

因為有過許多成功的案例，在面對處於危急狀況、想放棄的病患，許志新與團隊總會不斷鼓勵，「只要你盡量去做到配合治療與衛教，你是有機會的。」

而良好的服藥依從性和完整的藥物選擇，對肺動脈高壓病人極為重要，藥物能幫助病人維持日常活動，防止因疾病惡化而入院。隨著健保署「平行送審」機制的推行，迅速將國際指引推薦的長效型新藥納進健保給付，相信將可嘉惠更多台灣病友。