每針279萬→139萬 中國專治血友病「天價藥」降價吸客

曾以每針279萬元（人民幣，下同，約41.2萬美元）刷新中國最高藥價紀錄的基因治療藥物「波哌達可基注射液」，因患者認為價高無力負擔、觀望等因素，陷入了賣不出去的窘境。研發該藥物的信念醫藥表示，該公司經過綜合考慮後，今年6月初已經降價，目前患者自付價格降到139萬元及以下，並稱降價後已有多位患者向公司諮詢用藥事宜，數月內有望開出首方。

據經濟觀察報報導，波哌達可基注射液於2025年4月獲批上市，用於治療血友病，由武田中國負責在中國進行商業化。但信念醫藥表示，目前在國內還沒有患者付費使用過血友病基因治療藥物，患者都是通過臨床試驗入組用藥。

長期關注基因治療的孫魯慶說，基因療法對大部分人來說太貴。他是山東齊魯罕見病血友組織協作聯盟理事長，也是一名血友病患者，像絕大多數患者一樣使用的是凝血因子。2025年，他的治療總費用大約37萬元，經醫保報銷和慈善援助後，自費6萬多元。

血友病是一種隱性遺傳性疾病，患者每年要通過靜脈注射直接補充凝血因子幾十、上百次，很多人手背已無處落針，甚至因針孔疤痕鈣化。波哌達可基注射液主打一次給藥、多年功能性治癒，但即使如此，它也遇到了與CAR-T等天價抗癌藥相似的商業化難題。

受訪患者普遍表示出對基因治療藥物的猶豫，首要的因素是價格太高；另外，患者最大的顧慮就在於療效、安全性和長期不確定風險。

「血友病患者很多都是貧困戶，幾萬元的支出都是很大負擔，凝血因子他們都經常是忍不了的時候再去打」，孫魯慶說，目前一大半病友要靠家庭支撐，有工作的病友會開個小門市，或去電子元件廠等地方打工。

在2026年天津血友病國際交流與發展大會上，北京病痛挑戰基金會發布「血友病創新療法支付方案及全球策略」報告顯示，89.9%患者願意選擇基因治療，但支付意願中位數約5萬到8萬元。92.9%患者最大顧慮是費用過高，80%血友病家庭年收入低於8萬元，在46%的血友病家庭中，治療支出達總收入40%以上，已構成災難性支出。

由於藥物無人買單，信念醫藥商務管理副總裁謝祖全表示，2026年一季度，他們綜合考慮之後，決定把價格降到最低。目前患者自付價格降到了139萬元及以下，在一些省市，疊加惠民保報銷後，患者自付在100萬元左右。當時已有個別患者想要用藥，他們讓這些患者再等一下，「不能讓患者用藥幾個月後就降價了」。

北大清華生命科學聯合中心創始主任饒毅等多位學者認為，從長期看，將血友病基因療法納入醫保，有利於降低罕見病患者的經濟負擔，長期看也能節省醫保支出。