又1款罕病藥 將退出中國市場 有患者：幾年吃掉100萬元
近日，義大利製藥公司Recordati旗下100%控股的中國公司銳康迪正式進行註銷備案，將徹底退出中國市場。伴隨著銳康迪的退出，該公司的幾款罕見病藥物也將停止對中國的供貨，其中就包括中國僅有的一款用於治療庫欣綜合症的口服藥物奧唑司他。
第一財經網報導，奧唑司他於2024年9月在中國獲批，2025年4月正式在中國實現商業化，至今上市銷售僅不到一年。但自2021年起，該藥物已經在博鰲樂城作為先行先試項目開始使用。
這對於庫欣綜合症患者而言，銳康迪的退出相當於斷供了一款「救命藥」。據媒體公開報導，一位服用了四年奧唑司他的庫欣綜合症患者稱，這幾年下來，「吃掉了100萬元(人民幣，約14.3萬美元)」。
Recordati曾對奧唑司他在中國的銷售抱有很高的期望。這款藥物目前在中國尚無同類替代療法，中國上市後的價格約為8000元/盒，儘管中國售價為全球最低的市場之一，但一年下來平均治療費用仍然達到約20萬元。
2025年8月，奧唑司他通過了2025年國家醫保目錄調整的初步形式審查目錄。有專家稱，該藥物進入醫保目錄的可能性很大，醫保報銷後，患者自費部分有望降到每月2000元以下。然而，最終的醫保目錄中，該公司包括奧唑司他在內的三款藥物均未成功納入。
在全球，罕見病支付都是個難題。罕見病藥研發成本高，使用人數少，定價高昂，支付往往依賴醫保、商保在內的多層次支付體系。在商保力量還相對薄弱的中國，罕見病患者群體對基本醫保抱有更高期待。但基本醫保基金往往需要兼顧常見病、慢性病等保障需求，很多罕見病藥物價格高昂，仍在等待進入醫保的過程中。
支付問題也直接影響了奧唑司他上市後的銷售。有相關業內數據預估，在中國藥店購買過奧唑司他的患者可能只有50人左右。
近年來，業內不斷呼籲加強對罕見病的關注，但與一些大型製藥公司相比，產品管線並不豐富的專注於罕見病研發的中小規模企業生存狀況尤為艱難。
專家分析認為，一些罕見病用藥上市後銷售不佳，導致企業沒有財力或動力繼續投入生產；而即便是在專利到期之後，其他的仿製藥企主動生產這些藥品的動力也不強，這也讓真正需要這些藥物的患者陷入困境。
