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世界上最貴的藥…兒童罕病基因療法 叫價425萬元

食品暨藥物管理局批准上市治療兒童罕見病「異染性腦白質退化症」的基因療法,但卻叫價425萬元,成為世上最昂貴藥物。(路透)
食品暨藥物管理局批准上市治療兒童罕見病「異染性腦白質退化症」的基因療法,但卻叫價425萬元,成為世上最昂貴藥物。(路透)

華盛頓時報(Washington Times)報導,上月中獲食品暨藥物管理局(FDA)批准上市,得一勞永逸治療兒童罕見病症「異染性腦白質退化症」(metachromatic leukodystrophy)的「Lenmeldy」療法,居然叫價425萬元,成為世上最昂貴藥物。

「Lenmeldy」這種基因療法在嬰兒與兒童在病症發作前後,都可以治療異染性腦白質退化症。該病症在每4萬美國人當中有1人染病。

異染性腦白質退化症涉及酵素缺乏症,而導致脂肪類物質在細胞內堆積,接下來傷害到神經系統,特別是病人移動及思考的能力,嚴重時會讓病人早夭;食藥局表示,該病症目前無藥可醫。

該藥的藥廠「果園製藥」(Orchard Therapeutics)表示,異染性腦白質退化症影響到每10萬名新生兒中1人,也就是每年不到40名嬰兒。

果園製藥執行長蓋斯巴爾(Bobby Gaspar)表示,「Lenmeldy」療法有潛力阻止或減緩這種傷害力很大的兒童病症惡化;藥廠致力於讓這種重要療法,能廣泛、快速又永續可以取得。

果園製藥表示,該療法大盤價425萬元,是反映這種療法可以為夠資格病人、其家人帶來的價值,還有長期下來,可能對整體醫療照護使用的影響,讓照護者生產力流失減到最小,給病人有機會活下去。

非營利機構「臨床及經濟評議研究所」(Institute for Clinical and Economic Review)2023年10月認為,該藥價格在230萬到390萬之間,對病人具有價格效益。但是該所醫療首席倫德(David Rind)說「Lenmeldy」療法比這個範圍還要貴幾十萬元,要價太高了。

第二昂貴的藥劑,是2022年用來治療乙型血友病(hemophilia B)的療方,叫價350萬元。

食藥局表示,「Lenmeldy」療法的功效,是結合病人的血細胞與一個功能型基因,而產出正確的酵素,再把新的細胞注射到病人體內。動用療法之前要化療,以除去被取代的細胞。新細胞產出能分解脂肪物質,有益於阻擋病症進一步發展。

藥局 食品暨藥物管理局 FDA

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