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4月前被拒 肌萎新藥「逆轉勝」獲准 美食藥署遭疑放水

食品暨藥物管理局13日宣布核准肌肉萎縮症藥Vyondys 53上市,由於四個月前,該局曾以安全為由,拒絕讓該藥上市,因此受到質疑。(美聯社) 食品暨藥物管理局13日宣布核准肌肉萎縮症藥Vyondys 53上市,由於四個月前,該局曾以安全為由,拒絕讓該藥上市,因此受到質疑。(美聯社)

聯邦食品暨藥物管理局(FDA)13日宣布核准肌肉萎縮症藥Vyondys 53上市,而僅僅四個月前,該局還以安全為由,拒絕讓該藥上市,導致核可標準受到質疑。

這也是FDA第二次根據藥物對這種罕見疾病患者初期試驗結果,就核准藥物上市。

Vyondys 53是沙瑞普塔製藥公司(Sarepta Therapeutics)研發生產來治療杜顯氏肌肉失養症的藥;在美國,每3600男童,就有一名罹患肌肉萎縮、喪失運動能力甚至喪命的疾病,嚴重者,可能在20多歲或30多歲就死亡。Vyondys 53 專門用來治療杜顯氏肌肉失養症中,8%更特殊病癥的男童。

今年8月,該局以感染、傷腎風險為由,拒絕核發許可給沙瑞普塔公司,販售這個注射藥劑,但藥廠直接上訴到食藥局高層,FDA在重新檢閱資料後,13日宣布可以上市。

這個「逆轉勝」決定,讓沙瑞普塔的股票一天就飆漲36%。

華爾街有些分析師認為,食藥局核可藥物的標準有放水嫌疑。

分析師查托帕戴耶(Debjit Chattopadhyay)說,食藥局這種遽然翻盤的決策模式,讓人不敢對它有信心。

這不是第一次,2016年,食藥局不理會內部評估人員的反對,逕自核發許可給沙瑞普塔販售第一個治療肌肉萎縮症的藥。內部評估結論是「不具療效」;但是病患家屬、政客和醫師強力遊說下,食藥局決定核准上市,引起批評,說食藥局向外部壓力低頭。

Vyondys獲准上市的理由是,初期實驗結果顯示,它能夠促進「有助肌肉纖維生長的蛋白質」的成長,但對病患的運動能力或健康,並沒有甚麼效果。

食藥局要求沙瑞普塔繼續就後兩樣指標(運動能力與健康)追蹤報告,如果沒效,兩種藥的許可可能被收回,但食藥局很少收回已發出的許可。

追蹤期限是2024年,對每一名44磅的病患,用藥成本達30萬元。



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