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打1針就有效 FDA批准最貴藥物 定價212萬

政府批准歷來最昂貴、定價212萬5000元的藥物Zolgensma,專門用來為幼兒治療罕見而又致命的脊髓性肌肉萎縮症。(美聯社) 政府批准歷來最昂貴、定價212萬5000元的藥物Zolgensma,專門用來為幼兒治療罕見而又致命的脊髓性肌肉萎縮症。(美聯社)

聯邦食品暨藥物管理局 (FDA)24日批准歷來最昂貴的藥物,這種定價212萬5000元的藥物,專門用來為幼兒治療罕見而又致命的脊髓性肌肉萎縮症 (SMA),只需注射一針即見效 。

SMA會摧毀嬰兒腦幹和脊椎控制語言、行走、呼吸和吞嚥的神經細胞,使他們逐漸喪失對肌肉的控制能力。幾乎所有患者都活不過一、兩年。

美國大約每50個人就有一個帶有這種基因,大約每1萬1000個嬰兒就有一個受到影響,每年約有400個這種病兒出生。

諾華藥廠 (Novartis)製造的基因治療藥物Zolgensma,在基因測試證實對SMA的四種類型都有效,並獲准供不滿兩歲的幼兒使用。

一些醫生認為這種「神藥」貴得離譜,病童的父母卻可能認為這是天賜之禮。

諾華說,它將讓保險公司分五年支付藥費,每年付42萬5000元,如果治療無效,它會退回部分費用。

美國唯一核准的另外一種治療SMA藥物Spinraza,在初步治療後,每四個月必須再注射一次。這種由百健藥廠(Biogen)製造的藥物,第一年定價75萬元,以後每年35萬元。

在臨床試驗中,罹患最嚴重類型SMA的嬰兒,出生六個月內注射Zolgensma,出現的肌肉問題很有限,而且愈早治療效果愈好。

接受治療的每一個病童都見效,參加初期研究的15個兒童經過大約四年追蹤,全部都還活著而且情況良好。有個病童出生27天就接受注射,將近四年後身體健康而又強壯,沒有SMA的跡象。

出生六個月後才接受這種治療的嬰兒會停止失去肌肉控制,可是無法扭轉已造成的損害。

諾華一直與各州合作,希望規定嬰兒一出生就得做基因檢驗,並預期大部分州明年就會施行這種規定。

諾華為昂貴的藥價辯護,指出其他治療也非常昂貴,例如器官移植手術得花300至500萬元,效用還不如它的新藥,而且Zolgensma的價格只是現有治療為期10年費用的大約一半。



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