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天價新藥將上市 可治嬰兒肌肉萎縮

諾華藥廠研製出治療嬰兒肌肉萎縮的新藥,但價格高昂,引發外界關注。圖為諾華藥廠在瑞士的工廠。(路透) 諾華藥廠研製出治療嬰兒肌肉萎縮的新藥,但價格高昂,引發外界關注。圖為諾華藥廠在瑞士的工廠。(路透)

治療嬰兒肌肉萎縮疾病的基因治療新法Zolgensma即將上市,但藥價可能高達200萬元。隨著具有革命性意義的基因療法逐一上市,製藥公司如何為藥物定價、保險公司如何付費等種種問題,持續引發關注。

基因療法將體內問題基因置換成可運作版本,一次治癒重症,但費用幾近天價。聯邦食品暨藥物管理局(FDA)預計至2025年每年批准10到20種基因和細胞療法。目前唯一在美銷售的基因療法為治療遺傳性視力喪失的Luxturna,每名患者收費85萬元。FDA是否批准Zolgensma上市,5月將決定。

諾華藥廠(Novartis)指出,Zolgensma有望治癒脊髓性肌萎縮症(spinal muscular atrophy,SMA),此遺傳性疾病常讓嬰兒在2歲前死亡;美國每年有400到500名嬰兒出生時患有SMA。接受Zolgensma首次臨床試驗治療的12名嬰兒全都度過2歲生日,其中多數達到關鍵里程碑,如抬頭、吃飯、獨立坐著等等。

諾華藥廠尚未為Zolgensma定價。諾華執行長那拉席姆罕(Vas Narasimhan)表示,若要符合成本效益,Zolgensma藥價應介於400萬至500萬元間,最後定價可能在150萬至500萬元。但保險公司指出,隨著更多基因療法問市,數百萬元藥價不可能持續。

諾華藥廠和其他開發基因療法人士表示,可考慮分期付款或「依價值付費」:由保險公司預先支付,治療無效則獲部分退款。保險公司則認為,就算有新支付模式,價格太高,連開始治療都很難。



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